70%罕見(jiàn)病患者在兒童期發(fā)病今天是第十五個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，今年的主題是“因罕而聚明天更好”。目前，全球已知罕見(jiàn)病有7000多種，超3億罕見(jiàn)病患者，中國(guó)罕見(jiàn)病患者超過(guò)2000萬(wàn)。70%的罕見(jiàn)病在兒童期就已經(jīng)發(fā)病，兒童期的診斷至關(guān)重要。國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)內(nèi)科呂俊蘭教授，診斷罕見(jiàn)病脊髓性萎縮癥已經(jīng)三十多年
中新網(wǎng)廣州2月26日電 (記者 蔡敏婕)國(guó)際罕見(jiàn)病日即將來(lái)臨。為逐步實(shí)現(xiàn)罕見(jiàn)病早診斷、早治療、規(guī)范管理的目標(biāo)，廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥診療協(xié)作組26日在廣州成立。廣東省罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)溶酶體貯積癥診療協(xié)作組組長(zhǎng)、中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科黃海威教授表示，協(xié)作組的成立可以幫助進(jìn)一步緩解當(dāng)前患
□ 本報(bào)記者 張維健康中國(guó)，絕不能讓一個(gè)人掉隊(duì)。截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。通過(guò)對(duì)罕見(jiàn)病藥品的談判準(zhǔn)入，大幅度降低罕見(jiàn)病用藥價(jià)格，2021年共有7個(gè)罕見(jiàn)病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%。在近日舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上，國(guó)家
當(dāng)前，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病藥品已經(jīng)納入醫(yī)保范圍，還有極少數(shù)沒(méi)有納入，重要原因之一在于這些藥品價(jià)格太高，有的罕見(jiàn)病藥品年治療費(fèi)用定價(jià)甚至在百萬(wàn)元以上。罕見(jiàn)病藥品價(jià)格應(yīng)降低近些年，罕見(jiàn)病藥品價(jià)格的邏輯基本形成——由于罕見(jiàn)病患者相對(duì)較少，而罕見(jiàn)病藥品研發(fā)費(fèi)用高，所以罕見(jiàn)病藥品價(jià)格較高，產(chǎn)生的醫(yī)療費(fèi)用較多。因此，
為破解罕見(jiàn)病患者用藥難題，有關(guān)部門在行動(dòng)。北京青年報(bào)記者從18日在京舉行的2021年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)上了解到，截至目前，國(guó)內(nèi)共有60余種罕見(jiàn)病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。國(guó)家醫(yī)療保障局自2018年成立以來(lái)，連續(xù)4年每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新
中新網(wǎng)廣州12月15日電 (記者 蔡敏婕)2021年(第七屆)中國(guó)藥品交易年會(huì)15日在廣州舉行。暨南大學(xué)南方藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估研究所所長(zhǎng)蔣杰在會(huì)上稱，帶量采購(gòu)導(dǎo)致藥品降價(jià)，將壓縮相關(guān)產(chǎn)業(yè)鏈上中游企業(yè)的利潤(rùn)，尤其是經(jīng)銷商環(huán)節(jié)將被極大的擠壓，促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)行為盡快回歸醫(yī)學(xué)本質(zhì)；長(zhǎng)期來(lái)看，帶量采購(gòu)是鼓
新華社北京12月3日電 題：74種新藥進(jìn)醫(yī)保 談判成功率再創(chuàng)新高——解讀2021年新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新華社記者彭韻佳、趙久龍這是一份給億萬(wàn)人民的年末健康紅利——新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在歷經(jīng)6個(gè)月調(diào)整后于3日敲下“定音錘”：74種新藥進(jìn)醫(yī)保，其中談判成功的67種獨(dú)家藥品平均降價(jià)61.71%，降價(jià)幅度再
江蘇蘇州的躍躍患上一種叫“黏多糖貯積癥型（MPSⅡ，又稱亨特綜合征）”的罕見(jiàn)病，該病的特效藥為海芮思，2020年9月獲批在國(guó)內(nèi)上市，2021年3月被納入蘇惠保保障目錄。正當(dāng)患者一家人以為看到希望，卻發(fā)現(xiàn)今年10月份開(kāi)始發(fā)售的2022年版蘇惠保將海芮思調(diào)出了目錄，“就像坐過(guò)山車”。蘇惠保是一種普惠型補(bǔ)
中新網(wǎng)北京9月24日電 (記者 張素)2019年7月，中國(guó)紅十字基金會(huì)啟動(dòng)“罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)行動(dòng)”，從人道救助、醫(yī)師培訓(xùn)、平臺(tái)搭建等方面進(jìn)一步系統(tǒng)地推動(dòng)罕見(jiàn)病診療和救助工作。截至2021年7月，這項(xiàng)行動(dòng)累計(jì)救助700余名罕見(jiàn)病患者，培訓(xùn)醫(yī)師百余名，患者教育及科普受益人次達(dá)4萬(wàn)余人次。記者24日從中國(guó)紅基會(huì)
中新網(wǎng)上海7月17日電 (記者 陳靜)罕見(jiàn)病患者群體用藥難、用藥貴是世界各國(guó)普遍面臨的共性問(wèn)題。聚焦高氨血癥的罕見(jiàn)病多學(xué)科專家研討會(huì)17日在此間舉行。中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)席會(huì)議主席團(tuán)秘書(shū)長(zhǎng)王琳教授等多位專家均表示，關(guān)注罕見(jiàn)病要立足于完善國(guó)家基本醫(yī)療保障制度，維護(hù)罕見(jiàn)病患者利益、維系罕見(jiàn)病患者社會(huì)公平的理念，
中新網(wǎng)北京6月28日電 (記者 張素)根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰—1‰的疾病。27日，中國(guó)紅十字基金會(huì)等表示要推進(jìn)罕見(jiàn)病診療生態(tài)體系再升級(jí)。有醫(yī)學(xué)專家介紹，目前世界上共有7000多種罕見(jiàn)病，在中國(guó)已經(jīng)發(fā)現(xiàn)超過(guò)1400種。罕見(jiàn)病雖然發(fā)病率低，但病種較多，中國(guó)人口基數(shù)大
中新網(wǎng)上海5月24日電 (記者 陳靜)遺傳性血管性水腫(HAE)是一種罕見(jiàn)的常染色體顯性遺傳疾病，發(fā)作不可預(yù)測(cè)，嚴(yán)重者會(huì)導(dǎo)致窒息死亡，但醫(yī)患知曉度均不高。記者24日獲悉，遺傳性血管性水腫(HAE)多學(xué)科專家研討會(huì)在上海成功舉行。研討會(huì)由全國(guó)罕見(jiàn)病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議、上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì)和上海市醫(yī)
2月28日是第十四個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日。在中國(guó)，這是屬于2000萬(wàn)罕見(jiàn)病患者的特殊日子。關(guān)注罕見(jiàn)病群體的北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)最近發(fā)布的《2020罕見(jiàn)病醫(yī)療援助工程多方共付實(shí)踐報(bào)告》（以下簡(jiǎn)稱《報(bào)告》）指出，罕見(jiàn)病群體的用藥保障面臨許多困難，建議通過(guò)“1+N”多方共付模式，搭建多層次保障體系，緩解患者治療支付
多發(fā)性硬化：歷經(jīng)兩年以上才確診 專家呼吁關(guān)注罕見(jiàn)病新華社北京2月28日電(記者林苗苗)2月的最后一天是國(guó)際罕見(jiàn)病日。作為罕見(jiàn)病之一，多發(fā)性硬化是一種復(fù)發(fā)性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病。最新調(diào)查顯示，患者首次發(fā)病到就診的平均時(shí)間超過(guò)一年，從就診到確診的平均時(shí)間超過(guò)兩年。這是在國(guó)際罕見(jiàn)病日前夕，
患者福音，14家醫(yī)療機(jī)構(gòu)加盟長(zhǎng)三角罕見(jiàn)病實(shí)驗(yàn)診斷協(xié)作中心每年2月最后一天是國(guó)際罕見(jiàn)病日，今年的國(guó)際罕見(jiàn)病日為2月28日。眾所周知，罕見(jiàn)病發(fā)病較為分散且類型眾多，單一醫(yī)療機(jī)構(gòu)病例稀少，確診十分困難，與其它疾病相比，罕見(jiàn)病的標(biāo)準(zhǔn)化實(shí)驗(yàn)診斷對(duì)疾病的確診起著關(guān)鍵性作用。2月28日，澎湃新聞?dòng)浾邚纳虾Ｊ行l(wèi)健委
中新網(wǎng)武漢2月24日電 (武一力 譙玲玲)一曬太陽(yáng)皮膚就會(huì)癌變，只能專挑陰雨天氣上學(xué)，今年4歲的男孩兵兵(化名)患上皮膚罕見(jiàn)病，日前在武漢市第一醫(yī)院皮膚科接受手術(shù)治療。兵兵來(lái)自湖北黃石，3個(gè)月大時(shí)臉上不明原因地長(zhǎng)出數(shù)個(gè)大小不等的褐色斑點(diǎn)，父母感覺(jué)異常，帶著他到武漢輾轉(zhuǎn)求醫(yī)。根據(jù)皮膚鏡、皮膚CT結(jié)果，
中新社長(zhǎng)沙11月18日電 (王昊昊 洪雷)《湖南省罕見(jiàn)病患者生存狀況及疾病負(fù)擔(dān)調(diào)研報(bào)告》(下稱《報(bào)告》)18日在長(zhǎng)沙發(fā)布。“報(bào)告耗時(shí)1年，通過(guò)對(duì)1006個(gè)罕見(jiàn)病家庭、10余位資深罕見(jiàn)病專家的深度訪談而編成，是中國(guó)首個(gè)省級(jí)區(qū)域性罕見(jiàn)病研究報(bào)告。”中信湘雅生殖與遺傳專科醫(yī)院首席科學(xué)家、湖南蔻德罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)
“醫(yī)學(xué)的孤兒”——罕見(jiàn)病離我們有多遠(yuǎn)？新華社北京10月28日電 題：“醫(yī)學(xué)的孤兒”——罕見(jiàn)病離我們有多遠(yuǎn)？新華社記者陳聰、趙丹丹漸凍癥、“玻璃人（血友病）”“木偶人（多發(fā)性硬化）”……罕見(jiàn)病由于臨床上病例少、經(jīng)驗(yàn)少，導(dǎo)致高誤診、高漏診、用藥難等問(wèn)題，往往被稱為“醫(yī)學(xué)的孤兒”。世界衛(wèi)生組織將罕見(jiàn)病定義
為鼓勵(lì)制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，降低患者用藥成本，從本月起再有一批抗癌藥品和罕見(jiàn)病藥品執(zhí)行相關(guān)增值稅政策。財(cái)政部、海關(guān)總署、稅務(wù)總局、藥監(jiān)局最新發(fā)布公告顯示，自2020年10月1日起，新一批抗癌藥品和罕見(jiàn)病藥品按照《財(cái)政部 海關(guān)總署 稅務(wù)總局 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局關(guān)于抗癌藥品增值稅政策的通知》（財(cái)稅〔2018〕4
中新網(wǎng)北京9月14日電 (記者 李亞南)為提高我國(guó)抗癌藥醫(yī)保資源共享的公平性，助力癌癥患者健康水平的提升，專家在近日由健康報(bào)社主辦的“三醫(yī)聯(lián)動(dòng)之醫(yī)保體系建設(shè)研討會(huì)”上呼吁，隨著醫(yī)保目錄中創(chuàng)新抗癌藥物數(shù)量和種類的不斷增加，應(yīng)將公平性納入藥物價(jià)值評(píng)價(jià)維度，提高高質(zhì)量創(chuàng)新藥物的可及性，助力《健康中國(guó)行動(dòng)(
日前，網(wǎng)絡(luò)流傳“治療罕見(jiàn)病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬(wàn)元一支’天價(jià)，且國(guó)內(nèi)價(jià)格遠(yuǎn)高于國(guó)外”引發(fā)社會(huì)關(guān)注。“脊髓性肌萎縮癥”是什么病？為何藥價(jià)如此昂貴？該藥在國(guó)內(nèi)外市場(chǎng)真的售價(jià)懸殊嗎？ 脊髓性肌萎縮癥是什么病據(jù)國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）
通過(guò)與企業(yè)談判把藥品納入目錄，由于“國(guó)家談判”能力強(qiáng)，藥品采購(gòu)量巨大，能收到“以量換價(jià)”的效果。有關(guān)部門擬把128個(gè)藥品納入醫(yī)保目錄，意味著今后目錄中還會(huì)有更多藥品價(jià)格下降。從長(zhǎng)遠(yuǎn)看，對(duì)公立醫(yī)院應(yīng)加大財(cái)政補(bǔ)貼力度，并把財(cái)政補(bǔ)貼與醫(yī)院供應(yīng)醫(yī)保藥品績(jī)效掛鉤，以此對(duì)醫(yī)保藥品供應(yīng)進(jìn)行重點(diǎn)監(jiān)督。國(guó)家醫(yī)療保障局
國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整正式方案出爐 優(yōu)先考慮癌癥及罕見(jiàn)病等治療用藥 武漢晚報(bào)訊（記者劉睿徹）繼3月中旬發(fā)布征求意見(jiàn)稿后，4月17日，《2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》正式出爐。與征求意見(jiàn)稿一致，目錄將優(yōu)先考慮癌癥及罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥。同時(shí)明確滋補(bǔ)、減肥、美容、戒煙等藥品不納入醫(yī)保目錄。據(jù)
瓷娃娃、漸凍人、睡美人、狼人癥……隨著社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病關(guān)注度的不斷提升，人們對(duì)于這些疾病名稱不再感到陌生，但鮮有人知道，藥物供應(yīng)問(wèn)題以及高昂的藥費(fèi)，正在成為影響罕見(jiàn)病患者用藥的一大難題。3月13日，國(guó)家醫(yī)保局公布新版醫(yī)保目錄調(diào)整范圍，罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥將獲國(guó)家醫(yī)保新藥品目錄優(yōu)先考慮。（罕見(jiàn)病用藥獲
“疼得不行，不想活了。”22歲的多發(fā)性硬化癥患者陳靜（化名）在QQ群里發(fā)完這段消息后，引來(lái)一條條安慰和鼓勵(lì)的問(wèn)候，QQ群里的成員跟陳靜患有同樣的疾病，他們?cè)谶@里抱團(tuán)取暖、相互鼓勵(lì)。多發(fā)性硬化（MS）又被稱為“死不了的癌癥”，是一種終身、慢性、進(jìn)展性的疾病，會(huì)導(dǎo)致患者出現(xiàn)肢體麻木、行走困難、視力下降等