3個脊柱裂胎兒在美國加州大學戴維斯分校健康中心接受細胞治療后出生。研究人員稱，這是一項具有里程碑意義的臨床試驗，是世界上首次將手術與干細胞相結合的獨一無二的方法，其在胎兒仍在母親子宮中發(fā)育時進行，可改善患有這種先天缺陷疾病的兒童的預后。
該臨床試驗于2021年春季啟動，正式名稱為“CuRe試驗：子宮內骨髓脊膜膨出修復的細胞療法”，共將有35名患者接受治療。首位臨床參與者名為艾米麗，她的女兒羅比在她腹中時被診斷患有脊柱裂疾病。這種出生缺陷可導致一系列認知、活動、泌尿和腸道的終身疾病，通常通過超聲診斷。
初步工作證明，產前手術與人胎盤來源的間充質基質細胞相結合，用生物材料支架固定成“補丁”，可幫助患有脊柱裂的羔羊行走。當接受干細胞的綿羊幼崽出生時，它們能站立起來，且能幾乎正常地四處奔跑。其后，一對英國斗牛犬也成為了世界上第一批成功接受手術和干細胞結合治療的狗。
此次，研究團隊為艾米麗的胎兒制作了干細胞貼片。手術中，他們把胎兒“漂浮”到切口點，將干細胞貼片直接放置在胎兒暴露的脊髓上，隨后縫合切口以使組織再生。孩子出生后，醫(yī)生們看到羅比正在踢腿，而她本該生來患有腿部癱瘓。
“這種體驗超出了所有人的預期。我希望該項試驗能提高未來更多患者的生活質量。”艾米麗說，“我們很榮幸能成為歷史的一部分。”
該研究首席研究員、加州大學戴維斯分校健康中心教授兼外科主任戴安娜·法默說：“我已經為這一天工作了25年。”
團隊對最終結論仍持謹慎態(tài)度，并表示在試驗的這一階段仍有很多東西需要研究。他們將監(jiān)測臨床已經出生的3名嬰兒，直到這些嬰兒長到30個月大，以充分評估試驗的安全性和有效性。
【總編輯圈點】
產檢的目的之一，就是檢查出胎兒的缺陷，采取合適的應對措施。通常來說，出生前的干預手段并不太多，如果遇到一些棘手的毛病，孩子父母就必須面對是終止妊娠還是繼續(xù)的兩難抉擇。宮內手術的出現(xiàn)，給了孩子和父母第三條路——醫(yī)生可以讓孩子還在媽媽肚子里時就修補好他們的損傷，出生時的嬰兒，就擁有了相對健康的身體。現(xiàn)在世界上首批出生前就經歷過細胞治療的孩子出生了，父母和醫(yī)療人員給了三個可愛的孩子一次勇敢嘗試的機會。看看這樣的努力，能否改寫歷史。
