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國(guó)際慢粒日:從“不治之癥”到可治“慢病” 慢粒靶向治療迎突破進(jìn)展

中新網(wǎng)北京9月22日電 (記者 余湛奕)9月22日是國(guó)際慢粒日,值此之際,北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任江倩教授表示,隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展,慢粒已經(jīng)從“不治之癥”轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍慰煽氐摹奥 ?,目前已有?chuàng)新藥在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)。

慢性粒細(xì)胞白血病(以下簡(jiǎn)稱“慢?!?曾經(jīng)被認(rèn)為是一種“不治之癥”,是首個(gè)被證明與染色體異常有關(guān)的人類腫瘤,由于患者體內(nèi)第9號(hào)和22號(hào)染色體發(fā)生了相互易位,導(dǎo)致該易位形成了新的基因。慢粒是一種骨髓造血干細(xì)胞克隆性增殖形成的惡性腫瘤,占成人白血病的15%。全球年發(fā)病率為1.6-2/10萬(wàn)。中國(guó)慢?;颊咻^西方更為年輕化,國(guó)內(nèi)幾個(gè)地區(qū)的流行病學(xué)調(diào)查顯示慢粒中位發(fā)病年齡為45-50歲,而西方國(guó)家慢粒的中位發(fā)病年齡為67歲。

據(jù)了解,2001年,全球第一個(gè)酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現(xiàn),標(biāo)志著腫瘤治療從此進(jìn)入靶向治療時(shí)代。20年來(lái),慢粒的治療格局也發(fā)生了翻天覆地的變化。

“隨著現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的不斷發(fā)展,慢粒已經(jīng)從‘不治之癥’轉(zhuǎn)變?yōu)榭芍慰煽氐摹 ?,然而慢?;颊呷后w中依然存在著未被滿足的治療需求,亟需打破耐藥困局?!苯恢赋?,在TKI出現(xiàn)之前,化療、干擾素治療和骨髓移植是慢粒的傳統(tǒng)治療方法,但治療效果并不理想。TKI的出現(xiàn)不僅引領(lǐng)了腫瘤治療進(jìn)入靶向時(shí)代,也改變了慢?;颊叩牟〕毯椭委熃Y(jié)局。慢粒正在從血液腫瘤性疾病轉(zhuǎn)化成類似于高血壓、糖尿病之類的慢性疾病。因此,在TKI治療時(shí)代,治療目標(biāo)已經(jīng)不再是獲得生存,而是更高的生活質(zhì)量。

獲得性耐藥一直是慢粒治療的主要挑戰(zhàn)。作為目前主要的治療藥物,部分患者接受TKI治療可以獲得理想的療效。江倩提醒,如何規(guī)范地進(jìn)行定期檢測(cè)也非常重要,當(dāng)患者在治療過(guò)程中未達(dá)到最佳反應(yīng)或出現(xiàn)疾病進(jìn)展時(shí),需要盡快檢測(cè)激酶突變情況,有助于及時(shí)更改治療方案,減少治療時(shí)的風(fēng)險(xiǎn)。

據(jù)介紹,目前國(guó)內(nèi)還沒(méi)有第三代TKI藥物,對(duì)于耐藥、療效欠佳或處于進(jìn)展期的慢?;颊邅?lái)說(shuō),第三代TKI是“剛需”。特別是針對(duì)T315I突變患者的需求,近年來(lái)國(guó)內(nèi)外都開(kāi)展了相應(yīng)的臨床研究項(xiàng)目。

“中國(guó)本土創(chuàng)新的第三代TKI藥物就是針對(duì)T315I突變而設(shè)計(jì)的,我非常期待這類原研創(chuàng)新的藥物能夠?yàn)楦嗄退幝;颊撸貏e是多重耐藥的患者提供治療機(jī)會(huì),延續(xù)生命?!苯徽f(shuō),目前已有創(chuàng)新藥在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng),并納入優(yōu)先審評(píng)和突破性治療品種。相信隨著新藥上市和激酶突變檢測(cè)的規(guī)范化,現(xiàn)有的耐藥問(wèn)題有望被克服,使得更多患者能夠從中獲益。

隨著TKI的廣泛應(yīng)用,慢粒慢性期患者的生存期已接近同齡正常人,越來(lái)越多的研究開(kāi)始關(guān)注患者的生活質(zhì)量。江倩表示,盡管疾病情況已經(jīng)控制得很好,許多年輕患者仍然會(huì)隱藏病情,擔(dān)心一旦公開(kāi)可能會(huì)受到另外一種眼光看待,對(duì)于他們將來(lái)升學(xué)、找工作都造成了很大的阻力。

“慢粒患者回歸社會(huì)的能力是非常強(qiáng)大的,他們對(duì)社會(huì)的貢獻(xiàn)也是非常大的。有很多優(yōu)秀的慢粒病人,在本職工作上做了很好的貢獻(xiàn),這些人應(yīng)該被視為正常人?!苯唤淌诤粲?,對(duì)于慢粒患者不僅要關(guān)注疾病管理,還有他們的生活和工作,同時(shí)也鼓勵(lì)慢粒患者積極發(fā)聲,讓更多人了解真實(shí)的慢粒人生。希望社會(huì)各界積極貢獻(xiàn)力量,攜起手來(lái)幫助慢粒患者重建生活信心,回歸社會(huì)“大家庭”。(完)

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