中新網(wǎng)南京4月17日電(記者郭亞楠)中國頂尖的轉(zhuǎn)化醫(yī)學專家16日在南京舉行發(fā)布會稱：針對多發(fā)性骨髓瘤的治療，中國國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心(上海)、瑞金醫(yī)院作為Ⅱ期臨床試驗的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個Ⅱ期臨床試驗的CART細胞制劑，并于3月22日進行了第一例患者的細胞回輸，這標志著CART治療多發(fā)性骨髓瘤進入了一個新的重要的里程碑。
發(fā)布會上，中國工程院院士、國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學研究中心(上海)主任陳賽娟介紹了CART治療多發(fā)性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心臨床試驗開展情況。
嵌合抗原受體T細胞(CART)技術(shù)，是目前新興的細胞免疫療法，目前較多應(yīng)用于急性淋巴細胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品，專家研究結(jié)果與西安交通大學附屬第二醫(yī)院已報道的結(jié)果(ZhaoWH,JHematolOncol,2018)都顯示了該產(chǎn)品優(yōu)于世界其他同類產(chǎn)品，這標志著“中國創(chuàng)造”的生物治療產(chǎn)品已站上了世界舞臺，將成為引領(lǐng)該領(lǐng)域發(fā)展的新動能。
上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院血液科副主任、主任醫(yī)師糜堅青在發(fā)布會上介紹：國際綜合性權(quán)威學術(shù)期刊《美國科學院院刊》(PNAS)發(fā)表了題為“ExploratorytrialofabiepitopicCARTtargetingB-cellmaturationantigeninrelapsed/refractorymultiplemyeloma”(靶向B-細胞成熟抗原的雙表位CART治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床試驗)學術(shù)論文。該論文是一項由研究者發(fā)起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗。上海瑞金醫(yī)院聯(lián)合上海長征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院血液病中心，采用南京傳奇生物研發(fā)的針對BCMA抗原的雙表位CART細胞(產(chǎn)品代號LCAR-B38M)，治療了17例復(fù)發(fā)難治性(R/R)多發(fā)性骨髓瘤，總反應(yīng)率為88.2%；至隨訪截點，17例患者的中位隨訪時間為417天，總體生存率為63.5%；無進展生存率為53%。研究發(fā)現(xiàn)，有兩例長期緩解的患者出現(xiàn)了骨髓正常造血，血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉(zhuǎn)變?yōu)槎嗫寺≌５鞍?，提示免疫功能恢?fù)正常。
參加這項研究的均為中國轉(zhuǎn)化醫(yī)療前沿的最優(yōu)秀的專家。國家轉(zhuǎn)化醫(yī)學中心(上海)主任、上海交通大學醫(yī)學院附屬瑞金醫(yī)院陳賽娟院士、糜堅青主任、江蘇省人民醫(yī)院李建勇主任、上海長征醫(yī)院侯健主任(現(xiàn)任職仁濟醫(yī)院)、南京傳奇生物首席科學官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫(yī)院許捷醫(yī)生、江蘇省人民醫(yī)院陳麗娟主任、瑞金醫(yī)院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國家重點研究開發(fā)項目、國家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項、國家自然科學基金、上海市衛(wèi)生健康委員會干細胞治療協(xié)同創(chuàng)新集群等項目的支持。
據(jù)報道，美國每年新增多發(fā)性骨髓瘤病例約2萬余例，中國隨老齡化進程每年患者數(shù)量也在快速增長。該病好發(fā)于45歲以上的中老年人，嚴重威脅著中老年人的健康和生命，對老齡化時代的人類健康提出了嚴峻挑戰(zhàn)。
參加這項研究的專家在這篇引起廣泛關(guān)注的論文中提出：CART未來可作為初發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的一線治療，對復(fù)發(fā)難治患者需與現(xiàn)有的其他療法相結(jié)合，有可能獲得更多的治愈的希望。(完)
