中新網(wǎng)北京5月25日電 (記者 高凱)25日，旨在呼吁社會(huì)各界關(guān)注血友病兒童群體，推廣和普及血友病預(yù)防治療理念血友病疾病認(rèn)知公眾宣教活動(dòng)在北京舉行。
據(jù)悉，血友病是一種由凝血因子缺乏而導(dǎo)致凝血障礙的遺傳性疾病，如臨床上較為常見(jiàn)的A型血友病就是缺乏凝血因子VIII。血友病的發(fā)病群體以男童為主，這些孩子出血后往往血流不止。定期注射凝血因子成為血友病治療的主要手段，但是約有10%-30%的患者在治療后會(huì)產(chǎn)生抗體FVIII抑制物。抑制物的存在導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險(xiǎn)變高。相比沒(méi)有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)將會(huì)上升70%，這些患者將面臨極大的治療挑戰(zhàn)。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心吳潤(rùn)暉教授表示，“血友病按照癥狀輕重以及凝血因子的活性水平，分為輕度、中度和重度。當(dāng)凝血因子濃度小于1%，即為重度血友病。重度患者時(shí)常會(huì)發(fā)生肌肉或關(guān)節(jié)出血，通常是自發(fā)性的且沒(méi)有原因，每周可能出血一至兩次。因此，這些患者必須要在出血前定期注射凝血因子，這就是國(guó)際上推薦的預(yù)防治療方案。然而高昂的治療費(fèi)用阻礙了標(biāo)準(zhǔn)劑量預(yù)防治療方案在我國(guó)的普遍應(yīng)用。自2006年起，北京兒童醫(yī)院開(kāi)始采用不到四分之一的國(guó)際推薦劑量進(jìn)行替代治療，讓就診患兒關(guān)節(jié)出血減少80%以上，但低劑量預(yù)防治療仍然存在較高的關(guān)節(jié)損害風(fēng)險(xiǎn)，不能完全阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)展。另外，面對(duì)抑制物的患兒，注射凝血因子也往往達(dá)不到治療效果?！?/p>
去年首個(gè)非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗在我國(guó)獲批上市。它是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。對(duì)此，吳潤(rùn)暉教授表示，“對(duì)兒童患者而言，一周一次皮下注射與以往的一周多次靜脈注射相比不僅能省時(shí)更能減少注射的痛苦?！?/p>
北京血友之家罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心負(fù)責(zé)人關(guān)濤先生表示：“目前北京登記的血友病患者有千余名，其中18歲以下中重度血友病兒童大約有300名。因?yàn)榈貌坏接行У闹委煟覐?2歲起就坐在輪椅上，而現(xiàn)在這些血友病兒童隨著我國(guó)醫(yī)療保障體系不斷完善，又有創(chuàng)新藥接連出現(xiàn)、他們?cè)趯＜蚁ば闹委熛?，多?shù)時(shí)候可以和其他正常孩子一樣生活?！?/p>
他同時(shí)表示，但全國(guó)大部分地區(qū)情況并不樂(lè)觀。如果血友病預(yù)防治療的新藥物能夠納入醫(yī)保目錄，對(duì)于血友病患者將是極大的利好。
當(dāng)日活動(dòng)現(xiàn)場(chǎng)，不僅有血友病兒童現(xiàn)場(chǎng)作畫(huà)，更有由血友病兒童組成的紅蘋(píng)果合唱團(tuán)現(xiàn)場(chǎng)表演，他們和到場(chǎng)的近百位血友病兒童及患兒家長(zhǎng)一起跟著康復(fù)訓(xùn)練老師學(xué)習(xí)安全鍛煉的技巧，在運(yùn)動(dòng)老師帶領(lǐng)下一起健身，更有心理老師引導(dǎo)大家敞開(kāi)心扉，幫助孩子無(wú)畏疾病，樂(lè)觀向上，勇敢迎接未來(lái)。(完)
