在近日召開的2021年中國罕見病大會上，國家醫療保障局相關負責人介紹，2021年共有7個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。2021年是自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制后，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調整。截至目前，國內共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫保藥品目錄，涉及25種疾病。
業內一般把年花費超百萬元的藥品稱為高值藥品。由于研發周期長、用藥人群小、制藥成本高，不少罕見病用藥價格動輒十幾萬元、幾十萬元。自國家醫保局成立以來，大力推進藥品目錄調整常態化，每年調整都會有罕見病用藥品種通過談判的方式進入醫保目錄。
高值罕見病用藥進醫保，通過談判降價和醫保報銷，患者個人經濟負擔將大幅下降，這讓更多罕見病患者看到了救治希望，有患兒家長不禁喜極而泣。據專家估算，我國約有2000萬罕見病患者，數量龐大。盡管他們在14億多人口中占比不高，但完善公平適度的待遇保障機制，是增進人民健康福祉的內在要求，也是根據經濟發展水平和基金承受能力穩步提高醫療保障水平的題中之義。高值罕見病用藥入醫保，彰顯了以人民為中心的發展思想。
醫療保障是加強和改善社會民生的重要一環。黨的十八大以來，全民醫療保障制度改革持續推進，在破解看病難、看病貴問題上取得了突破性進展。2020年2月印發的《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》提出，探索罕見病用藥保障機制。高值罕見病用藥入醫保，體現了醫保在盡力而為、量力而行的前提下，盡最大努力補齊藥品保障短板，也從一個側面反映了我國醫保制度正沿著精細化軌道不斷前行。
當然，高值罕見病用藥大幅降價進入醫保，背靠的是我國14億多人口龐大的醫療健康市場需求，談判桌前一次次砍價，得益于以銷量換低價的底氣。不少醫藥廠商正是看中這一點，才會“甘降身價”。未來，可以期待更多高值藥品進入醫保目錄。
醫保藥品目錄動態更新，實際上是醫保基金為參保人篩選高療效藥、創新藥的過程。藥理學、藥物經濟學、基金測算等各方專家及談判代表凝心聚力，就是要把錢花在刀刃上，統籌實現提升基金使用效率、減輕患者負擔的目標，用有限的醫保資金發揮最大的保障效能。據統計，2020年醫保藥品目錄調整經談判共計新增96個品種，其中5年內新上市的占到71%；今年經談判新增67個藥品，66個是過去5年上市的藥品，其中27個是當年上市當年入醫保。不僅如此，醫保篩選在不斷滿足參保人用藥需求的同時，也對不斷創新的醫藥企業形成正向激勵。
目前，我國醫保基金籌資水平和保障能力仍然有限，“保基本”依然是醫保基金必須堅守的底線。如何充分利用有限的醫保基金，更好滿足群眾日益增長的醫療健康需求，對醫保工作提出了更高要求。把更高療效的藥品以更合理的價格納入醫保目錄，幫助患者更好應對各種疾病，人民群眾就會有更多獲得感、幸福感、安全感。
《 人民日報 》（ 2021年12月31日 05 版）
